作者宾夕法尼亚大学医学院儿科助理教授HenryCLin

原发性硬化性胆管炎（PSC）是一种病因不明的肝内和/或肝外胆管进行性慢性胆汁淤积性疾病，在儿童群体的识别率越来越高。PSC的诊断基于胆汁淤积性生化临床特征、典型胆管异常联合肝组织学确诊。

原发性硬化性胆管炎通常是渐进性的，导致肝硬化、门脉高压和肝功能衰竭。针对儿童原发性硬化性胆管炎，有效的治疗方式尚不确定。

病因学

PSC是一种原因不明的进行性疾病。细菌、毒素、病毒感染、免疫和遗传因素都可能是PSC的原因。

PSC与炎症性肠病(IBD)之间的高度相关暗示两者可能存在一个共同的发病机制；然而，并没有发现两者之间的因果关系。结肠粘膜屏障异常可能导致门静脉菌血症、毒性代谢产物或胆汁酸的异常吸收。

呼肠孤病毒和巨细胞病毒(CMV)是可能的病因；PSC与呼肠孤病毒诱导的小鼠胆汁淤积类似。

免疫介导的胆道损伤依然是PSC最可能的病因。汇管区CD3+T细胞、血清自身抗体浸润，和胆管上皮细胞的人类白细胞抗原(HLA)的异常表达，均支持免疫介导过程。

就儿童而言，PSC通常与提示自身免疫过程的标记物相关。一些患儿的循环免疫复合物、免疫球蛋白和非特异性的自身抗体水平会升高。可以观察到自身免疫性肝炎的组织学和临床重叠（即重叠综合征）。

流行病学

PSC可以发生在任何年龄，但主要影响成年人。儿童PSC的总发病率是未知的。PSC常与炎症性肠病（IBD）相关。70-80%的PSC患者可见IBD。PSC可在IBD发病或合并出现，或在IBD诊断后发生。相反，2.5-7.5%的IBD患者会出现原发性硬化性胆管炎。大型PSC和IBD患儿队列中，50%的个体患有UC，11%的个体患有Crohn病，其余个体患有未定型结肠炎。

预后

原发性硬化性胆管炎(PSC)是一种进行性疾病，最终导致门静脉高压症、肝硬化并发症和肝衰竭。成人患者从诊断到死亡的生存年数大约为12年。

评估PSC患者生存概率的MayoClinicmodel模型包括以下内容︰

?年龄

?血清胆红素、白蛋白和天冬氨酸转氨酶水平

?食管静脉曲张破裂出血史

Child-Turcotte-Pugh量表疾病严重程度的评估包括以下内容︰

?脑病等级

?是否存在腹水

?血清白蛋白水平

?凝血酶原时间

?胆红素水平

尽管在PSC早期识别中取得了进展，但原发性硬化性胆管炎患者的最佳治疗仍然是一个挑战，需要肝病、内镜、外科医生和介入放射科多学科综合治疗方法。

编译自：PediatricPrimarySclerosingCholangitis.Medscape..July12.

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