近日，美国FDA授予CymaBayTherapeutics公司的临床3期在研药seladelpar突破性疗法认定，用于与熊去氧胆酸（ursodeoxycholicacid，UDCA）联合用药治疗对UDCA反应不足的原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者，以及作为单药疗法治疗无法耐受UDCA的PBC成人患者。

原发性胆汁性胆管炎是一种有潜在生命危险的肝脏自身免疫性疾病。由于免疫系统持续攻击胆管，胆汁流动受阻而淤积，毒性胆汁酸在肝内留存，可发展为肝纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。其他临床症状还包括疲劳和瘙痒。在40岁以上的女性中，有千分之一患有PBC。

正在临床开发阶段的seladelpar属于强效选择性过氧化物酶体增殖物活化受体（PPARδ）激动剂。PPARδ表达在肝脏的多种细胞类型中，临床前数据表明，它对调控胆汁酸合成、炎症、纤维化过程的多种基因有调节作用。除了治疗PBC以外，CymaBay公司也在开展2b期临床试验，使用seladelpar治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。